I recenti risultati dello studio di fase 3 ASC4First, presentati al 66° Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia , hanno evidenziato l’efficacia di asciminib nel trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo . La ricerca ha dimostrato tassi di risposta molecolare maggiore superiori rispetto ai trattamenti standard, contribuendo notevolmente all’ottimizzazione delle opzioni terapeutiche per i pazienti.
Lo studio ASC4First ha confrontato l’efficacia di asciminib con quella degli inibitori tirosin-chinasici standard di cura, tra cui imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib. I pazienti adulti affetti da LMC-CP Ph+ sono stati seguiti per un periodo mediano di 96 settimane, durante il quale sono stati valutati gli endpoint secondari chiave. I risultati hanno rivelato che oltre il 22% in più di pazienti trattati con asciminib ha raggiunto la MMR a 96 settimane rispetto ai TKI standard selezionati dagli investigatori, evidenziando un aumento significativo nell’efficacia terapeutica.
Inoltre, il farmaco ha mostrato un incremento del quasi 30% nell’ottenimento della MMR a 96 settimane rispetto al solo imatinib. Asciminib ha registrato una risposta molecolare maggiore del 15,1% rispetto ai TKI di seconda generazione, rappresentando un passo avanti significativo nella gestione di questa patologia complessa. I pazienti che ricevevano asciminib hanno mostrato anche tassi di risposte molecolari più profonde, evidenziando un potenziale ulteriore per migliorare i risultati clinici.
Il follow-up di 2,2 anni ha fornito prove solide sull’affidabilità di asciminib come trattamento a lungo termine. Un elemento chiave evidenziato dalla ricerca è il profilo di sicurezza complessivo di asciminib, che è risultato coerente con quello dello studio di fase 3 ASCEMBL, svolto su un periodo di follow-up di 4 anni. Non sono stati segnalati nuovi eventi avversi, e la percentuale di pazienti che ha dovuto interrompere il trattamento a causa di effetti indesiderati è stata significativamente ridotta. In effetti, il numero di interruzioni dovute a eventi avversi è stato più del 50% inferiore con asciminib rispetto agli altri TKI.
Questo miglioramento nella tollerabilità è cruciale per la continuità del trattamento, un aspetto considerato fondamentale dai clinici. L’affermazione del professor Fausto Castagnetti dell’Università di Bologna sottolinea l’importanza di un’innovazione terapeutica in grado di affrontare le continue sfide nella gestione della leucemia mieloide cronica e di garantire una qualità della vita migliore per i pazienti.
Attualmente, sono circa 9.000 i pazienti con leucemia mieloide cronica in Italia, di cui il 75% è in trattamento di prima linea. Con l’introduzione di asciminib, le aspettative per una nuova opportunità terapeutica si ampliano. Massimiliano Bonifacio dell’Università di Verona ha sottolineato l’importanza di questo farmaco, evidenziando come la sua efficacia prolungata e il profilo di sicurezza favorevole rappresentino una concreta possibilità di migliorare le condizioni cliniche dei pazienti.
Asciminib è già disponibile in Italia per i pazienti affetti da LMC-CP Ph+ che abbiano mostrato resistenza o intolleranza a almeno due precedenti inibitori tirosin-chinasici. Inoltre, ha recentemente ottenuto l’approvazione accelerata negli Stati Uniti, aumentando il numero di pazienti potenzialmente beneficiari del trattamento.
Novartis, produttrice di asciminib, ha ribadito il proprio impegno ventennale nella ricerca e nello sviluppo di trattamenti innovativi per la leucemia mieloide cronica. Paola Coco, Chief Scientific Officer di Novartis Italia, ha dichiarato che la malattia è ora gestibile come una condizione cronica grazie ai progressi compiuti, ma ha avvertito che esistono ancora bisogni clinici non soddisfatti. La ricerca continua con l’obiettivo di migliorare ulteriormente la risposta terapeutica e la qualità della vita dei pazienti, offrendo nuove speranze e prospettive fin dal momento della diagnosi.