In Italia è ora disponibile ivosidenib, un farmaco innovativo che si propone di rivoluzionare il trattamento di specifiche forme tumorali come il colangiocarcinoma e la leucemia mieloide acuta. Questo inibitore selettivo dell’enzima Isocitrato deidrogenasi 1 , mutato in molte neoplasie, offre nuove speranze ai pazienti con opzioni terapeutiche limitate. Con un incremento significativo dei casi di malattia e una diagnosi spesso tardiva, ivosidenib rappresenta un passo avanti in un ambito dove le possibilità di cura sono ancora poche.
Il colangiocarcinoma, un tumore raro e aggressivo che origina dai dotti biliari, ha registrato un incremento costante nell’incidenza in Italia, con circa 5.400 nuovi casi all’anno. Il ritardo nella diagnosi, spesso legato alla presenza di sintomi generici, ha reso il progresso della ricerca nel trattamento di questa malattia ancora più cruciale. Si stima che circa il 40% dei pazienti affetti abbia alterazioni genetiche trattabili con terapie mirate, mentre il 15% presenta la mutazione IDH1, che complica ulteriormente le opzioni di trattamento. La sopravvivenza a 5 anni in pazienti con questa mutazione è allarmantemente bassa, attestandosi al 17% per gli uomini e al 15% per le donne.
La disponibilità di ivosidenib apre nuove opportunità terapeutiche per i pazienti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico che hanno già tentato altre terapie. Come affermato da Lorenza Rimassa, professoressa associata di Oncologia medica presso Humanitas University, questo farmaco offre una risposta, con studi clinici come il ClarIDHy che dimostrano un chiaro miglioramento nella sopravvivenza libera da progressione nei pazienti trattati. Questi risultati evidenziano come ivosidenib possa non solo rallentare la progressione del tumore ma anche migliorare la qualità della vita, garantendo una tollerabilità significativa.
La leucemia mieloide acuta è un’altra malattia ematologica in cui ivosidenib si rivela particolarmente utile. Colpisce prevalentemente persone di età avanzata, con un’età mediana di 68 anni. In Italia, si registrano oltre 2.000 nuovi casi all’anno, con un’incidenza di 3,5 casi ogni 100.000 individui. Anche in questo caso, la mutazione IDH1 si presenta in una percentuale di pazienti, da un 6% a un 10%, rendendo il trattamento della malattia ancora più problematico.
Adriano Venditti, direttore di Ematologia presso la Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma, sottolinea come l’approvazione di ivosidenib rappresenti un’opportunità decisiva. Dallo studio Agile risulta che il 54% dei pazienti trattati con il combinato di ivosidenib e azacitidina raggiunge la remissione completa, una percentuale significativamente più alta rispetto al braccio di controllo. Questo nuovo approccio non solo aumenta le possibilità di sopravvivenza ma evidenzia anche l’importanza di strategie terapeutiche mirate in situazioni dove la chemioterapia tradizionale non può essere applicata.
L’adozione di tecniche di profilazione molecolare, come il Next Generation Sequencing , si rivela fondamentale per comprendere meglio le varie alterazioni genetiche associate a queste neoplasie. Con una valutazione dettagliata delle mutazioni presenti, i medici possono adattare le strategie terapeutiche, massimizzando le possibilità di successo. Nicola Normanno, direttore scientifico dell’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori, afferma come la presenza della mutazione IDH1 sia legata a un rischio aumentato e come gli inibitori specifici possano modificare in modo significativo la prognosi.
La capacità di ivosidenib di agire su un meccanismo molecolare condiviso tra tumori solidi e neoplasie ematologiche offre una vasta gamma di opzioni terapeutiche. Servier, l’azienda produttrice del farmaco, si è impegnata a sviluppare nuovi trattamenti per i tumori rari e difficili da curare, evidenziando l’importanza di innovazioni mirate nel campo dell’oncologia.
La disponibilità di ivosidenib è quindi un segnale positivo per i pazienti con giornate di lotta contro queste malattie complesse, portando in campo nuovi strumenti che possono cambiare il corso delle terapie oncologiche.