Otsuka Pharmaceutical presenta il farmaco donidalorsen per l’angioedema ereditario all’Ema

L’Agenzia europea per i medicinali ha accolto con interesse la richiesta di Otsuka Pharmaceutical Netherlands B.V. per l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco donidalorsen. Questo nuovo medicinale mira a trattare in modo preventivo l’angioedema ereditario , una condizione genetica rara che provoca attacchi di gonfiore in diverse parti del corpo, con potenziali conseguenze gravi. La richiesta si basa su studi clinici promettenti che evidenziano l’efficacia del farmaco nel ridurre la frequenza di questi attacchi.

Che cos’è l’angioedema ereditario?

L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara che si manifesta attraverso attacchi ricorrenti di gonfiore intenso che può colpire varie zone del corpo, come mani, piedi, viso e gola. Questa condizione è causata da una carenza di proteine che regolano le risposte infiammatorie, portando a un aumento della permeabilità vascolare e conseguenti gonfiori. Gli attacchi possono essere agonizzanti e, in alcuni casi, anche letali. Per molte persone affette, l’angioedema rappresenta una sfida quotidiana e limitante, influenzando seriamente la qualità della vita.

I risultati degli studi clinici su donidalorsen

La proposta di autorizzazione presentata da Otsuka si fonda sui risultati di vari studi clinici di fase 2 e 3, tra cui gli studi Oasis-Hae e OasisPlus. In questi trial, donidalorsen è stato somministrato a intervalli di quattro o otto settimane, mostrando una riduzione significativa della frequenza degli attacchi di angioedema. I dati raccolti indicano un abbattimento medio del tasso di attacchi, con miglioramenti evidenti nella qualità della vita dei pazienti, misurati attraverso il questionario Angioedema Quality of Life Questionnaire .

Condotto su diversi gruppi di pazienti, lo studio ha rivelato che oltre il 90% dei partecipanti nel gruppo trattato ogni quattro settimane ha ottenuto un buon controllo della malattia, secondo l’Angioedema Control Test . Tali risultati fanno ben sperare non solo per i pazienti, ma anche per le loro famiglie, che quotidianamente affrontano le gravi conseguenze di questa malattia.

Il meccanismo d’azione di donidalorsen

Donidalorsen rappresenta una nuova frontiera nel trattamento dell’angioedema ereditario, in quanto agisce direttamente sull’RNA bersaglio. Questo farmaco è progettato per inibire la produzione di prekallikreina , una proteina coinvolta nel processo che porta agli attacchi di angioedema. Interrompendo questo pathway, donidalorsen mira a ridurre gli episodi di gonfiore in modo preciso e mirato. Se approvato, diventerà il primo farmaco della sua categoria in grado di affrontare questa malattia in un modo completamente innovativo.

L’accoglienza del farmaco da parte delle autorità sanitarie

Il CEO di Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd, Andy Hodge, ha dichiarato che l’accettazione della domanda di Aic da parte dell’Ema rappresenta un passo decisivo nella volontà di rispondere alle esigenze dei pazienti affetti da angioedema ereditario in Europa. L’obiettivo è contribuire a colmare una lacuna significativa nell’attuale offerta terapeutica per una patologia così complessa. Questo potrebbe fornire ai pazienti una nuova opzione valida per la prevenzione degli attacchi, migliorando notevolmente la loro qualità di vita.

La tollerabilità di donidalorsen

I dati raccolti dagli studi clinici hanno mostrato che donidalorsen è generalmente ben tollerato dai pazienti. Sebbene siano stati registrati eventi avversi, la maggior parte di essi è stata classificata come lieve o moderata. Le reazioni più comuni riguardano il sito di iniezione, senza che siano stati riportati eventi gravi riconducibili al farmaco. Questo profilo di sicurezza è fondamentale in quanto offre tranquillità sia ai medici che ai pazienti, evidenziando l’impegno di Otsuka per garantire non solo l’efficacia, ma anche la sicurezza dei propri prodotti.