Otsuka Pharmaceutical sigla un accordo esclusivo con Ionis per un nuovo trattamento della sclerosi laterale amiotrofica

Otsuka Pharmaceutical ha recentemente annunciato un’importante partnership con Ionis Pharmaceuticals, dando vita a un accordo di licenza mondiale esclusiva per la produzione e commercializzazione di ulefnersen, un innovativo candidato farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica causata dalla mutazione del gene Fused in sarcoma . Questo accordo rappresenta una tappa cruciale per Otsuka, che si impegna a rimanere in prima linea nella lotta contro malattie rare e complesse.

La sclerosi laterale amiotrofica e le sue sfide

La sclerosi laterale amiotrofica, nota come ALS nel mondo anglosassone, è una malattia neurodegenerativa che provoca una progressiva debolezza muscolare, fino a compromettere la capacità respiratoria dei pazienti. Questo disturbo è in grande crescita a livello globale; si stima che entro il 2040, oltre 300.000 persone saranno colpite da questa malattia. La forma Fus-ALS è attribuita a mutazioni nel gene Fus, che rappresenta una delle cause più comuni della SLA, con una prevalenza particolarmente alta in Giappone.

A differenza della SLA classica, la Fus-ALS tende a manifestarsi più frequentemente in individui di età inferiore, solitamente attorno ai 40 anni. La sua progressione è caratterizzata da un rapido deterioramento della funzione muscolare e della respirazione autonoma. Questa forma di SLA è legata all’accumulo di una proteina Fus anomala nei neuroni, e ulefnersen, sviluppato da Ionis, punta a intervenire su questo aspetto inibendo la produzione della proteina difettosa. Il farmaco è somministrato mediante un’iniezione intratecale ogni 12 settimane, una modalità che richiede approvazioni normative in diversi Paesi, inclusi Giappone e Stati Uniti.

L’accordo tra Otsuka e Ionis: dettagli e implicazioni

L’accordo siglato tra Otsuka e Ionis prevede un pagamento iniziale di 10 milioni di dollari da parte dell’azienda giapponese, con ulteriori pagamenti legati al raggiungimento di specifici traguardi regolatori e obiettivi di vendita. Non solo Otsuka sarà responsabile della produzione e della commercializzazione di ulefnersen a livello globale, ma dovrà anche garantire le approvazioni normative necessarie per il suo utilizzo. Inoltre, Ionis beneficerà di royalty sulle vendite del prodotto, creando così un modello di collaborazione che potrebbe portare a importanti sviluppi nel settore della farmacologia dedicata alle malattie neurodegenerative.

In particolare, la responsabilità di Otsuka include l’obiettivo di far arrivare il farmaco sul mercato entro il 2025, quando si prevede che Ionis completerà gli studi di fase 3 in vari Paesi. Se ulefnersen supera le valutazioni regolatorie, potrebbe rappresentare il primo trattamento efficace per la Fus-ALS, segnando una pietra miliare nella ricerca e nell’assistenza ai pazienti affetti da questa grave condizione.

L’impegno di Otsuka per le malattie rare

Makoto Inoue, presidente e direttore rappresentante di Otsuka Pharmaceutical, ha sottolineato l’impegno dell’azienda nel trattare malattie rare come la SLA, la malattia renale policistica autosomica dominante e altre condizioni trascurate dalla ricerca. Con questo accordo, Otsuka non solo amplia la sua lettera di prodotti terapeutici, ma punta a soddisfare le esigenze mediche di pazienti e famiglie che vivono quotidianamente le difficoltà legate a condizioni di salute per cui sono disponibili poche alternative terapeutiche.

Alessandro Lattuada, amministratore delegato di Otsuka Italia, ha dichiarato che l’acquisizione dei diritti su ulefnersen rappresenta un notevole avanzamento nella missione dell’azienda di sviluppare trattamenti innovativi per i pazienti affetti da SLA. “Con questa alleanza strategica, Otsuka mira a guidare l’innovazione nei farmaci mirati all’RNA e a rafforzare la propria posizione nel panorama delle soluzioni terapeutiche per malattie rare e complesse.”

La sinergia fra Otsuka e Ionis promette di essere un punto di riferimento nella ricerca e nel trattamento della SLA, auspicando un futuro migliore per chi affronta quotidianamente questa devastante malattia.